صراحة نيوز- تلقى رجل يبلغ من العمر 44 عاماً في بريطانيا أول جرعة من “أغلى دواء في العالم” إنجاز طبي وصف بالثوري، ضمن هيئة الخدمات الصحية الوطنية NHS، وهو علاج جيني مبتكر لمرض الهيموفيليا “ب” — اضطراب تخثر الدم الناجم عن طفرة في جين العامل التاسع.
ووفقاً لصحيفة ديلي ميل، حصل المريض على علاج “هيمجينكس” (Hemgenix) في مستشفى جايز وسانت توماس بلندن، بتكلفة تصل إلى 2.6 مليون جنيه إسترليني للجرعة الواحدة، عبر حقنة وريدية واحدة.
يعتبر “هيمجينكس” أول علاج جيني لهذا المرض النادر الذي يسبب نقصاً في بروتين التخثر المسؤول عن وقف النزيف، مما يعرض المرضى لخطر نزيف حاد حتى من إصابات بسيطة، وأحياناً نزيف تلقائي داخل الأعضاء قد يكون مهدداً للحياة. وعادة ما يعتمد المرضى على حقن منتظمة أسبوعية لتعويض النقص.
المريض، الذي تم تشخيصه بالمرض منذ عمر 18 شهراً، وصف تأثير العلاج الجديد بأنه “فرحة لا توصف”، لأنه يمنحه فرصة العيش بحرية دون القلق الدائم من النزيف أو الحاجة للعلاج المستمر، مما يفتح أمامه أبواباً لممارسات الحياة الطبيعية التي كانت مقيدة سابقاً.
يعمل العلاج الجيني عبر إدخال نسخة سليمة من جين العامل التاسع إلى خلايا المريض، مما يلغي الحاجة للحقن الدورية، وقد أظهرت التجارب أن فعاليته تستمر لمدة ثلاث سنوات على الأقل، مع آمال في استدامة أطول.
على الرغم من التكلفة المرتفعة، يرى الأطباء أن “هيمجينكس” قد يقلل العبء المالي والنفسي على المرضى على المدى الطويل، مقارنة بالعلاجات التقليدية التي تتطلب متابعة مدى الحياة.
قالت الدكتورة بو لين لوه، استشارية أمراض الدم المشرفة على العلاج، إن هذه الخطوة تمثل “قفزة كبيرة في علاج الهيموفيليا ب” وتعكس التقدم السريع في مجال العلاجات الجينية في بريطانيا.
من جهتها، أعربت كيت بيرت، الرئيسة التنفيذية لجمعية الهيموفيليا البريطانية، عن أن هذا الإنجاز لا يمثل فقط تحولاً في حياة هذا المريض، بل يفتح آفاقاً جديدة لحياة مئات المرضى ممن يعانون هذا الاضطراب.
مع هذه الخطوة، تؤكد هيئة الخدمات الصحية الوطنية البريطانية دخول مرحلة جديدة من العلاج التي قد تغير مستقبل مرضى الهيموفيليا “ب” نحو حياة أكثر أماناً وحرية.
